【第一參賽人/留學人員】劉陽
【留學國家】暫無
【技術領域】生物技術與大健康
【參賽屆次】第3屆
【所獲獎項】二等獎
【項目簡介】
帕金森患者的中腦的多巴胺神經細胞凋亡，因此補充足夠量的多巴胺神經細胞將是十分合理和可行的。我們現(xiàn)在已經建立并優(yōu)化了一套將胚胎干細胞分化成多巴神經前體細胞株系（hESC-MDA,簡稱DA）的技術工藝流程。擁有多個專利。我們也在每個關鍵步驟都設立了質量檢測標準，以確保最終DA細胞的高活力和穩(wěn)定的質量。我們已在經典的非洲綠猴帕金森病理模型上用分化的DA細胞進行了大量的長期安全性和有效性的研究和比較。這個動物病理模型是經過美國藥物與食品檢驗局認可的最接近人的帕金森疾病，并可開展帕金森新藥物研發(fā)的動物測試。我們用DA細胞在100多只靈長類動物模型上進行了迄今為止規(guī)模最大的臨床前期干細胞腦移植試驗。簡單地說，我們把DA植入帕金森猴子腦內的黑質紋狀體通道的特殊的區(qū)域后，對此猴子每星期進行一次帕金森的特性進行行上的評估。此檢查一直做到DA移植兩年后。然后在動物的腦的紋狀體和黑質中攝取組織樣本。進行多巴神經的生化及代謝測量，同時也對樣本用組織學和免疫化學法來了解植入細胞的命運，比如存活率，遷移與分布，最后分化成的細胞類型，及宿主的黑質紋狀體的結構改變。對植入的外源干細胞的副作用，如腫瘤的形成，細胞過度增殖，及對中樞神經的不良影響等，進行評估。評估系統(tǒng)是使用公認的帕金森因子分數（Parkinson’s Factor Score, or Park Score）和健康行為分數（Healthy Behavior Score，HBS）。測試結果說明了我們的DA細胞株可以在體內進一步分化成成熟的多巴神經細胞，并能在長期（大于3個月）穩(wěn)定地整合入整個黑質紋狀體區(qū)域。這些多巴神經細胞可以分泌多巴神經遞質。行為評估結果也顯示了干細胞移植能對帕金森病癥有顯著的改善。對下一步患者的臨床試驗提供了強有力的正面的依據。同時，我們也試驗了多種胚胎干細胞，誘導型多功能干細胞和神經干細胞，確立了最佳的起始細胞株。
【展開】
【收起】